LA FDA APRUEBA NUEVO MEDICAMENTO PARA LA ENFERMEDAD DE HUNTER

La FDA aprueba un nuevo medicamento para el tratamiento de la enfermedad de HUNTER.

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FUENTE : FDA

El principio activo Idursulfasa (Elaprase), indicado para la enfermedad de Hunter, aprobado por la FDA.

La agencia oficial norteamericana aprobó el uso de Elaprase, un medicamento que contiene el principio activo idursulfasa, indicado en el tratamiento del síndrome de Hunter, también denominado mucopolisacaridosis tipo II, un raro trastorno hereditario que puede producir la muerte precozmente. La idursulfasa es una nueva entidad química y el primer medicamento autorizado expresamente para este raro síndrome. Con anterioridad había sido clasificado oficialmente como medicamento huérfano, lo que permite la comercialización exclusiva durante un periodo de siete años a quien obtenga la primera autorización de comercialización.

Los argumentos para aprobar este medicamento han sido proporcionados por un estudio de 96 pacientes afectos del síndrome de Hunter, el ensayo AIM, un estudio multicéntrico, aleatorio, doble ciego y comparativo frente a placebo, donde se demuestra una mejoría en la capacidad para deambular. Al final del ciclo terapéutico de 52 sesiones semanales de tratamiento, los pacientes sometidos a idursulfasa experimentan un incremento en la distancia recorrida durante seis minutos en comparación con los sometidos a placebo, mejorando también el otro resultado primario, la capacidad vital forzada. La mejoría media desde la situación inicial hasta la semana 53 en tanto porcentual de la capacidad vital forzada fue del 3.4% en aquellos que recibieron idursulfasa, en comparación con el promedio del 0.8 % en los que recibieron el placebo. El incremento medio de la distancia recorrida fue de 44 metros en los pacientes sometidos al tratamiento activo frente a 7 metros en los que recibieron el placebo.

La idursulfasa, denominada también iduronato-2-sulfatasa, es un enzima del que carecen los pacientes afectos del síndrome de Hunter y está producida comercialmente por ingeniería genética recombinante, siendo de características idénticas al enzima humano natural. El producto fue desarrollado inicialmente por Transkaryotic Therapies, compañía que fue absorbida posteriormente por Shire Pharmaceuticals.

La iduronato-2-sulfatasa participa en la degradación de los mucopolisacáridos, unos hidratos de carbono complejos. El déficit del enzima produce acumulación en los lisosomas de los restos semidegradados de los mucopolisacáridos en forma de glucosaminoglucanos, que se depositan en diversos tejidos. Las formas severas de la enfermedad se diagnostican a partir de los 24 meses de vida, en que los pacientes presentan anomalías morfológicas junto a retraso mental, agresividad, espasticidad y rigidez articular. Los pacientes raramente sobrepasan los 15 años de vida. Una forma más tardía y con una sintomatología menos acentuada es denominada como tipo B, en contraposición al tipo anterior, llamado tipo A.

Publicado en: Somos solidarios

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